肌萎缩性脊髓侧索硬化症是一种渐进和致命的神经退行性疾病，最初会影响全身的运动神经元，导致渐进性的肌肉萎缩和最终的死亡。尽管目前科学家们尚不清楚这种疾病的起因，但线粒体功能性障碍被认为对这种疾病的发展产生了作用。目前的治疗方法只有适度疗效，有助于延长患者的生命，但却无助于缓解肌肉衰弱或功能丧失。dexpramipexole是一种能防止线粒体（一亚细胞结构，功能是提供大部分细胞能量）功能障碍的新药。

Valentin Gribkoff及其同事在一个小型安慰剂对照试验中发现，新药dexpramipexole对肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者有潜在的治疗效果，可改善患者的临床症状。

为了证实新药dexpramipexole对肌萎缩性脊髓侧索硬化症有潜在的治疗效果，研究人员还需要对更大型的患者小组进行试验。这项新成果发表在日前在线出版的《自然—医学》期刊上。