阿糖胞苷（Ara-C）是治疗急性髓性白血病的一个重要药物。与常规剂量（100-400mg/m2）相比，大剂量阿糖胞苷（2000-3000mg/m2体表面积）有毒性，但无复发生存率较高。中等剂量阿糖胞苷尚未得到充分评价。使用较小剂量的阿糖胞苷诱导治疗已对所有疗效终点产生最大的抗白血病效应，提示了在此剂量水平上存在剂量-效应关系的平台。

研究者在对18-60岁的新诊断急性髓性白血病患者中，对两种诱导方案进行比较。中等剂量组431例患者，在诱导治疗的第一周期接受阿糖胞苷200mg/m2持续静脉输注24小时，在诱导治疗的第二周期接受1000mg/m2静脉输注3小时，每日2次。大剂量组共429例患者，接受剂量增加方案，即第一周期阿糖胞苷1000mg/m2每12小时输注1次，第二周期2000mg/m2，每日2次。获得完全缓解的患者不再使用阿糖胞苷，而在第三周期化疗中进行巩固治疗（米托蒽醌-依托泊苷），或者接受自体或同种异基因干细胞移植。研究者对各治疗组的完全缓解率、生存率和毒性反应进行评估。

中位随访5年时，中等剂量组与大剂量组在完全缓解率(分别为80%和82%)、复发概率、5年无事件生存率(34%和35%)和总生存率(40%和42%)方面无显著差异。在任何预后亚组中，大剂量阿糖胞苷均未显示明显优势。大剂量治疗所致3级和4级毒性反应发生率较高(在第一周期)，并使住院时间延长，中性粒细胞恢复延迟(在第二周期)，以及血小板恢复延迟(在第一和第二周期)。

大剂量阿糖胞苷常致严重的毒副作用，其中最为重要的是骨髓抑制所致的感染、出血及髓外毒性（皮疹、结膜炎、消化道反应、肝肾损害）等。