3月16日发表在《新英格兰医学杂志》的一篇论文显示,用于防止器官移植排斥反应的药物—西罗莫司可以改善肺部疾病淋巴管平滑肌瘤病(LAM)患者的肺功能和生活质量。
这项由辛辛那提大学牵头的由国家卫生研究院的国家心脏、肺和血液研究所赞助和执行的新研究,旨在研究“西罗莫司治疗淋巴管平滑肌瘤病的疗效和安全性”。
淋巴管平滑肌瘤病(LAM)是一种癌症样细胞浸润肺部的罕见进展性肺部疾病,可导致呼吸急促、咳嗽、胸部疼痛,而且在许多情况下最终导致呼吸衰竭。LAM患者几乎全部是妇女,主要为育龄期妇女。在美国虽然被诊断患有LAM的妇女仅约为1000名,但可能还有许多病例未能确诊。
研究发现,mTOR在引起LAM的侵袭性细胞中非常活跃,而西罗莫司主要通过阻止过度活跃的蛋白mTOR而抑制细胞的快速生长从而产生治疗作用。为了观察西罗莫司治疗淋巴管平滑肌瘤病的疗效,研究共招募了89例LAM患者参加西罗莫司试验。
受试者每日口服西罗莫司或安慰剂超过12个月,并定期测量指标是用力呼气量(FEV1的)或第一秒用力呼气量。
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研究显示,西罗莫司组在12个月的治疗期内FEV1水平保持稳定,而安慰剂组大约下降12%。西罗莫司组还显示改善患者日常功能和生活质量的作用。但停用西罗莫司后,西罗莫司和安慰剂组患者的肺功能均下降,说明西罗莫司治疗LAM症状可能需要更长时间用药。
西罗莫司是一种对钙调磷酸酶有强抑制作用的免疫调节剂,用于肾移植患者预防移植物排斥反应。西罗莫司能抑制T淋巴细胞的活化和增殖,还能抑制抗体产生。药理研究显示,西罗莫司还有抗真菌和抗肿瘤的特性,正在被作为抗癌药物进行测试。